文章來源：IQVIA艾昆維
近年來，全球藥物研發(fā)逐步轉(zhuǎn)向以患者為中心的理念。這一轉(zhuǎn)變不僅是源于政策推動，也是因患者需求變化和技術(shù)進步而形成的必然趨勢。CDE（中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心）和FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）在這一理念上的高度一致性，也促使申辦方需要盡早理解政策導向并及時做出相應調(diào)整。本文旨在總結(jié)和梳理FDA和CDE的相關(guān)政策，深入了解其指導方向及具體實施指導。
01 FDA以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策梳理
2006年，F(xiàn)DA發(fā)布了《關(guān)于患者自報結(jié)果應用于新藥研發(fā)和療效評價的指南（草案）》，首次鼓勵在臨床療效評價與藥物試驗報告中包含患者報告結(jié)局（PRO），以測量干預措施對患者健康狀況的影響10。以此為起點，2018年至2023年間，四部以患者為中心的藥物研發(fā)（PFDD）指南系統(tǒng)逐步成熟。在歷時17年的過程中，F(xiàn)DA推動全球制藥企業(yè)將研發(fā)重點錨定于實際臨床需求，實現(xiàn)從“申辦方主導”向“患者賦權(quán)”的過渡。
FDA以患者為中心的藥物研發(fā)政策概覽
02 CDE以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策梳理
2020年，CDE在《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》中首次將PRO納入十大真實世界數(shù)據(jù)來源之一19。2022年成為關(guān)鍵轉(zhuǎn)折年，從首個PRO專項指導文件到PFDD三部曲，PRO成為我國藥品審評審批的重要指標之一，試驗設計到實施全鏈條綁定患者需求，實現(xiàn)“患者需求-數(shù)據(jù)采集-審評決策”閉環(huán)20,21。CDE以政策推動行業(yè)轉(zhuǎn)型——當療效終點由實驗室指標轉(zhuǎn)向患者實際獲益，中國創(chuàng)新藥的競爭規(guī)則得以重新定義。
CDE以患者為中心的藥物研發(fā)政策概覽
03 FDA對比CDE：以患者為中心藥物研發(fā)相關(guān)政策異同點
總體而言，F(xiàn)DA和CDE在以患者為中心的藥物研發(fā)政策上“同”大于“異”，主要包括：
兩者都提倡“以患者為中心的藥物研發(fā)”，強調(diào)關(guān)注患者需求，將患者視為積極參與者，并涵蓋藥物生命周期的各個階段。
FDA和CDE建議申辦方在藥物全生命周期中的多個環(huán)節(jié)收集患者體驗數(shù)據(jù)，包括但不限于臨床結(jié)果評估（COA）、定性數(shù)據(jù)（例如訪談）、定量數(shù)據(jù)（例如調(diào)查問卷）。
對于PED收集的方法和質(zhì)量提出具體要求，并發(fā)布了相應的技術(shù)指南，尤其是COA部分，涉及到新COA開發(fā)、已有COA翻譯、文化調(diào)試以及改進流程和標準。
FDA與CDE在患者為中心藥物研發(fā)中的政策差異
04 結(jié)語：未來競爭的核心
以患者為中心的發(fā)展趨勢對申辦方提出了更高的要求。及時響應政策的號召，快速做出調(diào)整，已成為申辦方成功的重要考量。在政策優(yōu)先級領(lǐng)域（如腫瘤、自身免疫疾?。?，申辦方可以通過患者參與的臨床試驗設計（如調(diào)整終點指標、優(yōu)化隨訪流程）來回應未被滿足的臨床需求。同時，可以將“患者聲音”轉(zhuǎn)化為監(jiān)管認可的證據(jù)（如COA、定性數(shù)據(jù)、定量數(shù)據(jù)），從而在療效競爭中脫穎而出，并在同類產(chǎn)品中建立獨特的療效證明力。后續(xù)我們還將分享歐美地區(qū)的實踐經(jīng)驗，助力加速中國“以患者為中心藥物研發(fā)”的落地，敬請期待！
參考文獻
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